同种异体血液和骨髓移植 (BMT)，也称为骨髓移植或干细胞移植，是 MDS 的唯一潜在治疗方法。BMT 涉及使用高剂量化疗药物，然后输注供体血液和骨髓。这可能是一个危险的过程，尤其是对老年人来说，而且并不适合所有人。

当 BMT 不是一种选择时，其他治疗可以减轻急性髓性白血病 (AML) 的症状并延缓其发展。其中一些是：

输血疗法以增加红细胞和血小板的数量

抗生素预防感染

螯合疗法去除血液中多余的铁

生长因子疗法以增加红细胞或白细胞的数量

化学疗法杀死或停止快速生长的细胞的生长

表观遗传疗法刺激肿瘤抑制基因

生物疗法可改善缺少 5 号染色体长臂的人的红细胞生成，也称为 5q 减号综合征

MDS 和早期 AML 的症状相似。大约三分之一的 MDS 患者最终会发展为 AML，但 MDS 的早期治疗有助于延缓 AML 的发作。癌症在早期更容易治疗，因此最好尽快得到诊断。